オリゴヌクレオチド、コロナウイルス診断にも対応 創薬コストが比較的低いことからも医薬品としての製品化進む

オリゴヌクレオチドは、医学の分野で幅広く応用されています。基礎研究や診断の分野では、現代の分子検査や分析プロトコル(ポリメラーゼ連鎖反応(PCR)やDNAシーケンシングなど)、ゲノムライブラリーの構築や人工遺伝子の合成などに欠かせないものとなっています。実際、現在進行中のコロナウイルスパンデミックの中で、いくつかのオリゴヌクレオチドメーカーは、COVID-19検出キットを大規模に送達するための重要なオリゴヌクレオチドケミストリ、コントロール、およびコンポーネントの提供を開始しています。治療薬として、オリゴヌクレオチドは、(生物学的製剤に類似した)高い選択性および効力、および差別化された薬理学などの特定のユニークな特徴と関連していることが知られており、これらは、それらの薬物様の特性をさらに増強します。また、オリゴヌクレオチドリードの設計に活用できる合理的なアプローチが確立されており、従来の低分子医薬品や生物学的製剤と比較して、全体的な創薬コストが低いことが報告されています。Vitravene®は1998年にアンチセンスオリゴヌクレオチドをベースとした最初の製品となりました。現在、オリゴヌクレオチドをベースとした医薬品は、(承認年の逆時系列順に)GIVLAARI®(2019年)、ONPATTRO®(2018年)、TEGSEDI®(2018年)、SPINRAZA®(2016年)、EXONDYS 51®(2016年)、DEFITELIO®(2016年)、KYNAMRO®(2013年)、MACUGEN®(2004年)の8つのオリゴヌクレオチド系医薬品が市場に出回っています。さらに、200以上のユニークなオリゴヌクレオチドベースの製品候補が、現在、様々な前臨床/臨床開発段階で評価されています。

専門家によると、オリゴヌクレオチドの治療オプションとしての使用は、そのような化合物の合成に関連する複雑さのために制限されています。低分子医薬品と同様に、オリゴヌクレオチドは化学合成法によって製造することができ、固相合成は最も一般的に使用されているアプローチの一つです。しかし、このクラスの分子の開発、合成および精製には、一定の技術的要件(化学修飾関連の専門知識)および複雑な分析専門知識が必要とされます。その結果、オリゴヌクレオチドの製造は、現代のバイオ医薬品産業の中で求められている能力として浮上してきました。現在、既存のオリゴヌクレオチドの専門知識と製造能力の大部分は、契約企業に託しています。実際、ほとんどの研究者や多くの治療・診断薬開発者は、オリゴヌクレオチドの製造業務を自社で行う代わりに、外注することを好んでいます。大手製薬会社の中には、独自の製造能力を持っているにもかかわらず、臨床段階のオリゴヌクレオチド製造業務の半分以上を外部に委託している企業もあることが知られています。将来的には、この分野における受託製造組織(CMO)の需要と機会が増加すると予想されます。そのため、CMOは、進化する製品開発の状況に対応するために、能力とインフラストラクチャを継続的にアップグレードする必要があります。

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