遺伝子治療の開発と製造、ウイルスベースの高い価格設定がネックに 非ウイルス方法による遺伝子導入の検討が進む

ここ数年、核酸をベースとした治療法のパイプライン(新薬候補)が飛躍的に増加していることから、製薬業界のこの領域への関心が高まっています。現在、さまざまなタイプの遺伝子治療を評価する2000以上の試験が進行中です。さらに、米国FDA(食品医薬品局)の専門家によると、2022年までに約40種類の新規遺伝子治療薬が承認される見込みです。その中で、遺伝子治療の開発と製造において、ウイルスベクターが重要な要素であることが強調されています。ウイルスベクターは研究開発において大きな成功を収めていますが、免疫原性や毒性に関する懸念、開発コストの高さ、ゲノム物質の量の制限などの理由から、その用途は限られています。Zolgensma®(210万米ドル)やLuxtruna®(85万米ドル)のようなウイルスベースの治療法に関連した高い価格設定は、いくつかの経費上の問題を引き起こし、それによって患者からの引き合いを減少させています。こういった問題から、治療法開発者は、非ウイルス方法による遺伝子導入を検討するようになりました。

現在のシナリオでは、非ウイルス性トランスフェクションシステムは、ウイルス性と比較して効率が良くないため、治療法の開発や臨床研究ではまだ広く使用されていません。これらの応用は、タンパク質や遺伝子の発現、細胞株の開発などの基礎研究に限定されています。しかし、物理的(エレクトロポレーション、遺伝子銃、マイクロインジェクション、ソノポレーション)、化学的(トランスフェクション試薬)、その他の非ウイルス性のトランスフェクション法(トランスポゾンベースのシステム、ピギーバック、マグネトフェクション)を容易にするため、独自の技術や製品の開発をしている企業は数多くあります。また、遺伝子操作を必要とする先端治療薬の需要が高まる中、非ウイルス性トランスフェクションシステムの開発者にとってもチャンスが広がると考えられています。

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