CRISPRベース治療薬市場、2021年から2030年にかけて大きく成長見込み

市場の概要

CRISPR（Clustered regular interspaced short palindromic repeats）は、原核生物の細胞をファージの感染から守るための原始的な免疫システムを構成するDNA配列のファミリーです。1987年に初めて報告されましたが、遺伝子編集ツールとしての可能性が認識されたのは2012年になってからです。それ以来、CRISPR革命は衰える気配を見せず、分子生物学や治療法開発に大きな進歩をもたらしています。CRISPR/Casシステムは、特定の回文型DNA配列がカスパーゼ酵素（Cas9、Cas12）と連携して、遺伝子断片を高精度に切り取ることができます。CRISPRは、他の核酸分解酵素を用いたターゲットシステムと比較して、比較的高速かつ低コストであることから、この遺伝子編集ツールの需要は非常に高いものとなっています。近年、Cas12a、Cas13、Cas14、dCas9といった新規の付随するヌクレアーゼが発見・開発されたことで、この技術の精度が大幅に向上しました。現在、基礎研究や遺伝子編集ソリューションの開発のために、CRISPR/Cas技術のさまざまなバリエーションを使用している企業がいくつかあります。しかし、この汎用性の高い遺伝子操作ツールの治療への利用については、製薬業界の一部の関係者によってしか研究されていません。これは、エディタス・メディシン、CRISPRセラピューティクス、インテリア・セラピューティクスの3社が、関連する知的財産を独占的に管理しているサロゲート・ライセンス・モデルに起因しています。

CRISPRを用いた治療法の臨床試験は、現在、主にがんや血液疾患を対象としていますが、再発性疾患を対象とした特定の神経疾患や感染症に対するいくつかの製品候補が調査中です。2014年以降、この技術に対する全体的な関心は急激に高まり、いくつかの新興企業が市場に参入し、上位10社の製薬企業のうち6社がこの方向での取り組みを再構築しています。その結果、治療法の開発や臨床研究を目的とした数多くの戦略的パートナーシップが構築され、過去2年間だけでも、この分野の革新的な企業に投資家が多額の資金を投入しています。実際、この業界のリーディングカンパニー3社の合計時価総額は100億米ドルを超え、様々な資金調達ラウンドで28億米ドル以上を調達しています。CRISPR/Cas技術は無限の可能性を秘めていますが、その安全性や治療効果については、多様な人々を対象としたさらなる調査が必要です。承認を阻む主な要因や、関係者が取り組んでいるその他の既存の課題としては、オフターゲットの毒性に関する懸念や、CRISPRコンポーネントの標的細胞への送達に関する複雑さが挙げられます。デリバリーに関しては、この分野のイノベーターは、CRISPRコンポーネントの細胞内投与を容易にする様々な種類のプラットフォームを使用して顕著な成功を収めていることが報告されています。成功したデリバリー方法の例としては、エレクトロポレーション、AAVベクター、脂質ナノ粒子（LNP）などがあります。また、バクテリオファージをこのような製品のデリバリーシステムとして評価している企業も数社あります。有望な臨床結果や継続的な技術開発に加えて、バイオ医薬品開発者の関心が高まっていることから、パイプライン製品はより高い段階に進み、商業化されることが予想されます。CRISPRベース治療薬市場は今後10年間、素晴らしいペースで発展していくと予想されています。