大手製薬企業、リアルワールドエビデンスの構築に年間推定2,000万米ドル資金投入

「近年、医療業界では、関係者がエビデンスに基づくリアルワールドデータを公式な意思決定プロセスに活用しようとする動きが活発化しています。また、いくつかの規制当局や支払者も、リアルワールドデータの可能性を認め、さまざまな目的のためにそのようなデータソースから生成されたインサイトを検討し始めています。」－英国に拠点を置く小規模なリアルワールドデータプロバイダーの市場戦略責任者

創薬・開発は、複雑で時間のかかるプロセスであり、膨大なリソースと資本投資を必要とします（～26億米ドル）。実際、初期の概念実証の確立から製品の発売まで、平均して約10〜12年かかります。さらに、規制当局の承認は無作為化臨床試験（RCT）の結果に依存しており、米国では製薬業界の予算の40％を占めると推定されています。また、臨床研究には、医療データの管理や処理の非効率性、予期せぬ遅延、失敗や試験終了のリスク、患者の募集や維持に関する懸念など、さまざまな課題があることもよく知られています。さらに、このような試験は管理された条件下で実施され、かなり均質な患者集団を対象としているため、市販後に承認された製品が期待通りの性能を発揮できない可能性もあります。このような状況において、過去の臨床試験から得られた実世界のデータから得られた知見を活用することで、年間最大10億米ドルをコスト削減できる可能性があることが実証されています。 実際、リアルワールドエビデンスは、コントロールされたRCTの結果を補完し、新しい化学物質や生物学的物質の治療の可能性を検証することができます。

21世紀養生法が成立した後の2016年12月、米国食品医薬品局（USFDA）は、医療機関の意思決定におけるリアルワールドエビデンスの適用を検討し始めました。それ以来、製薬会社と医療経済学者は、最も稀な病状を対象とする製品候補の臨床的価値をよりよく理解するために、製薬ビッグデータをマイニングする高度なツールと分析アルゴリズムを開発してきました。現在、大手製薬企業は、自社の臨床開発プログラムを裏付けるリアルワールドエビデンスの構築に、年間約2,000万米ドルを費やしていると推定されています。実世界のデータから得られた知見は、製品の承認関連の決定に影響を与えるだけでなく、保険会社や支払者に新薬や治療法に対する償還を納得させるのにも役立っています。ビッグデータ分析における人工知能や機械学習の導入が進んでいることから、今後の創薬活動に役立つ情報が得られることが期待され、それによって製品の失敗のリスクが低減されると考えられます。医療業界が個別化医療へと移行していく中で、医療の意思決定におけるリアルワールドエビデンスの採用は大幅に増加すると予測されます。