CFTRモジュレーター市場、2028年までに250億米ドル規模超過見込み

市場の概要及び動向

CFTR(膜貫通コンダクタンス制御)モジュレーターが初めて承認され、精密医療時代の嚢胞性線維症の様相が一変しました。嚢胞性線維症は、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御(CFTR)遺伝子の変異によって引き起こされる、生命を縮めるまれな遺伝病です。これらのモジュレーターは、CFTR遺伝子によって作られるタンパク質の誤作動を修正するように設計されています。この薬効は2012年から大幅に増加し、世界市場では4つの薬剤が利用できるようになりました。カリデコは、最初に承認されたCFTRモジュレーターで、患者の生存期間中央値を大幅に向上させ、市場で確固たる地位を占めています。この疾患の複雑性に対処するため、いくつかの併用療法が開発されるようになりました。このような状況を打破するため、CFTR併用療法に属するOrkambi、Symdeko、Trikaftaが承認されました。現在、市場は、疾患管理における有効性の向上と、単剤治療の限界を克服する能力により、組み合わせ医薬品が主流となっています。

CFTRモジュレーターの市場からの高い評価を受けて、この分野での研究開発活動はさらに活発化しています。現在、VX-770の代替となる有望な化合物の評価が行われており、ゲーティング変異の克服につながることが期待されています。Vertex Pharmaceutical社は、VX-770のtert-ブチル基を過重水素化したアナログであるVX-561(deutivacaftorとも呼ばれる)の臨床試験を実施中です。前臨床試験において、VX-770と同様の活性が確認されていますが、12時間ごとに投与する必要があるVX-770とは異なり、安定性が向上しているため、1日1回の投与で済むことが示されています。また、もう一つの補正薬であるVX-121も開発中で、こちらは臨床第3相に移行しています。VX-121は、VX-661、VX-770、VX-56との併用が検討されています。        

CFTRモジュレーターは嚢胞性線維症治療薬市場を席巻していますが、克服すべき課題もいくつか残っています。現在販売されているCFTRモジュレーターは、嚢胞性線維症の根本的な原因をターゲットとしています。しかし、稀なCFTR遺伝子変異を持つ患者の中には、現在販売されている治療薬を投与することができない患者もまだ存在します。したがって、開発者には、より一般的でない変異に対するCFTRモジュレーターを研究する機会が残されています。さらに、これらの薬剤に対する耐性も克服しなければならない課題です。

世界のCFTRモジュレーター市場は、2028年までに250億米ドル規模を超えると予想されています。嚢胞性線維症財団、嚢胞性線維症ワールドワイド、南アフリカ嚢胞性線維症トラスト、南アフリカ嚢胞性線維症協会など、複数の非営利団体によるCFTRモジュレーターの普及と資金提供の増加は、市場の成長を促すとともに、嚢胞性線維症における研究開発活動も促進すると予想されます。これらの組織は、嚢胞性線維症のための様々なCFTRモジュレーターを発見するために巨額の資金を投資し、主要な市場プレーヤーによる研究開発活動を支援しています。さらに、予測期間中に承認を取得する薬剤の強固な臨床パイプラインも、市場の成長を後押しすると予測されています。

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