Trikaftaの売上高、2026年に約50億米ドル規模到達見込み

市場の概要

嚢胞性線維症の治療にCFTRモジュレーターが登場したことで、市場全体が大きく変化しました。CFTRモジュレーターは、CFTR遺伝子で作られるタンパク質の機能不全を改善するために研究者によって開発された分子標的薬です。CFTR遺伝子の変異があると、タンパク質の機能が低下するため、これまでに開発された治療薬は、特定の変異を持つ人にしか効果がありません。

現在、4種類のCFTRモジュレーターが嚢胞性線維症の治療薬として承認されています。そのうち、バーテックス社が開発したTrikaftaは、嚢胞性線維症患者の90%を占めると推定される、嚢胞性線維症膜貫通型コンダクタンス調節因子(CFTR)遺伝子に少なくとも1つのF508del変異を有する患者の治療に使用可能な、初の3剤併用療法です。本薬は、高い臨床効果を示し、患者さんの生存期間中央値を有意に延長しました。

Trikaftaは2019年末に承認されたばかりですが、短いスパンでCFTRモジュレーター医薬品市場全体を席巻しています。2020年時点で、この新薬Trikaftaの売上高は30億米ドルを超えており、今後も高い伸びを示して2026年には約50億米ドルに達すると予想されています。この市場規模の大きさは、主に疾患の有病率の増加と、その管理における併用療法のアンメット・ニーズに起因しています。さらに、この薬剤の採用率が高いのは、患者の生存率(中央値)を高めることができるからです。

Trikaftaに含まれるエレキサカフトールとテザカフトールは、CFTRタンパク質に結合し、F508del-CFTRの細胞内処理を促進します。この組み合わせにより、CFTRタンパク質の細胞表面への供給量が増加し、イバカフトールは細胞表面でのCFTRタンパク質のゲーティングを助けます。この3つの薬剤の併用により、細胞表面におけるF508del-CFTRの量と機能が向上します。また、嚢胞性線維症の管理を目的とした薬剤であることも、CFTR調節薬市場の成長を後押ししています。

現在、市場を支配しているのは米国であり、今後数年間はその傾向が続くと予想されています。これは主に、この地域では白人人口が増加しており、この白人人口がこの病気を発症する最大のリスクを持っているためです。これに加えて、新しい治療法の導入率が高いことや、政府が研究開発活動を開始する動きが活発なことも、市場の将来を後押ししています。これに加えて、ヨーロッパやアジアも研究開発に巨額の投資を行い、市場で重要な地位を占めようとしています。

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