人工多能性幹細胞 (iPS細胞)の臨床試験、2020年に53件実施

15年前に人工多能性幹細胞(iPSC)技術が発見されて以来、幹細胞生物学と再生医療は大きく進歩してきました。新たな病理学的メカニズムが特定され、iPSCスクリーニングによって同定された新薬が開発され、ヒトiPSC由来の細胞タイプを用いた最初の臨床試験が開始されています。

iPSCは、病気の発症や進行の原因を探り、新しい薬や治療法を生み出して試すことができ、また、これまで不治の病だった病気を治療できる可能性もあります。再プログラムに使用される体細胞には、皮膚細胞や血液細胞などがあり、程度の差こそあれ、毛包、臍帯血、尿などの他の種類の細胞もあります。

iPS細胞の商業化

現在、人工多能性幹細胞(iPSC)を商品化する方法には以下のようなものがあります。

細胞治療:iPSCは、怪我や病気の回復を目的とした多様な細胞治療への応用が検討されています。

疾患のモデル化:興味のある疾患を持つ患者からiPSCを生成し、疾患特異的な細胞に分化させることで、iPSCは “in a dish “で効果的に疾患モデルを作成することができます。

医薬品の開発と発見:iPSCは、化合物の同定、ターゲットの検証、化合物のスクリーニング、ツールの発見のために生理学的に適切な細胞を提供することで、創薬を大きく変える可能性があります。

個別化医療:CRISPRなどの技術を用いることで、多くの種類の細胞において、ノックアウトやノックイン(一塩基の変化を含む)を正確に指示して作成することができます。iPSCとゲノム編集技術を組み合わせることで、個別化医療に新たな局面をもたらします。

毒物検査:iPSCは毒物検査に使用することができます。毒物検査とは、生きている細胞内で化合物や薬剤の安全性を評価するために、幹細胞やその派生物(組織特異的な細胞)を使用することです。

iPSCのその他の用途としては、研究用製品としての利用のほか、3Dバイオプリンティング、組織工学、クリーンミートの生産に統合することができます。また、工業規模のバイオリアクターでiPSCを大量生産し、分化させる技術も急速に進歩しています。

iPSCの時代を迎えて

近年、iPSCを用いた前臨床試験や早期臨床試験が盛んに行われています。2008年に初めてiPSCを用いた臨床試験が開始され、2020年には53件に達しました。現在行われている臨床試験のほとんどは、iPSCをヒトに移植するものではなく、臨床目的のためにiPSCラインを作成して評価するものです。

これらの臨床試験では、特定の患者集団からiPSC株が作成され、これらの細胞株が関心のある疾患のよいモデルになるかどうかを判断します。

興味深いことに、人工多能性幹細胞(iPSC)の治療への応用も近年急速に進んでいます。2006年にiPSCが発見されてから、2013年にiPSC由来の細胞製品が初めてヒトの患者に移植されるまで、わずか7年しかかかっていません。2013年から現在までに、ヒトiPSC由来の細胞を用いた複数の臨床試験や医師主導の研究が開始されています。

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